Un equipo del Instituto de Investigación en Medicina Traslacional (IIMT) de la Universidad Austral y el CONICET logró validar, por primera vez en el mundo, una nueva vía terapéutica que abre esperanzas frente a una enfermedad grave y con muy pocas alternativas de tratamiento.
Nacionales04/09/2025
InfoTec 4.0
NACIONALES | En un hallazgo histórico para la ciencia argentina, investigadores del Laboratorio de Hepatología Experimental y Terapia Génica del IIMT – Universidad Austral/CONICET demostraron que el bloqueo de una proteína llamada RAC1, cuya actividad se incrementa en pacientes con hepatitis fulminante, puede proteger el hígado y reducir el daño provocado por la enfermedad.
La hepatitis fulminante —también conocida como falla hepática aguda grave— es una condición poco frecuente, pero con alta mortalidad: hasta el 40% de los casos pueden resultar fatales si no se realiza un trasplante a tiempo.
Un avance científico sin precedentes
El estudio, aceptado para publicación en Journal of Hepatology Reports, demostró que la inhibición de RAC1 mediante una molécula experimental denominada 1D-142 —originalmente desarrollada para oncología en colaboración con el Instituto Nacional de Tecnología Industrial (INTI)— genera un efecto protector en el hígado, reduciendo la inflamación, la necrosis celular y los marcadores bioquímicos de daño.
Los ensayos preclínicos se realizaron en tres modelos animales y en tejido hepático humano, con resultados consistentes:
Reducción del 40% al 60% de las enzimas ALT y AST, indicadores clave de daño hepático.
Disminución de radicales libres e infiltración inflamatoria.
Regulación positiva del perfil inmunológico.
Mejoras significativas en la supervivencia de los modelos experimentales.
Además, en muestras de hígado sano no se detectaron signos de toxicidad, lo que refuerza la seguridad potencial de la molécula.
Camino a nuevas terapias
“El bloqueo de RAC1 representa un objetivo terapéutico innovador y nos acerca a posibles tratamientos efectivos para una enfermedad con opciones muy limitadas”, destacó el Dr. Guillermo Mazzolini, investigador superior del CONICET, decano de la Facultad de Ciencias Biomédicas de la Universidad Austral y director del laboratorio.
El equipo también estudia el impacto de esta estrategia en otro síndrome grave: la falla hepática aguda sobre crónica (ACLF), que afecta a pacientes con cirrosis y conlleva una elevada mortalidad en corto plazo.
La investigación fue parte de la tesis doctoral de Bárbara Bueloni, becaria del IIMT, dirigida por Mazzolini y el Dr. Juan Miguel Bayo Fina. Contó además con el aporte del investigador Esteban Fiore y la colaboración de la Dra. Julieta Comin, del INTI.
Ciencia con impacto social
Este avance científico se inscribe en un modelo de investigación articulado entre la Universidad Austral, el CONICET y la empresa biotecnológica Spectrum, que participa como socio estratégico en el desarrollo de esta tecnología.
La molécula ya cuenta con patente internacional en trámite y se proyecta como una plataforma terapéutica con potencial aplicación en múltiples formas de insuficiencia hepática.
Las enfermedades del hígado constituyen un problema de salud pública global: se estima que causan alrededor de 2 millones de muertes por año, el 4% de las muertes en el mundo.
“Este trabajo es un ejemplo de cómo la investigación traslacional puede transformarse en innovaciones con impacto real en la sociedad”, concluyó Mazzolini.
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